imbg | Первые спасенные жизни на счету генной терапии

Статья в ScienceDaily в рассказывает о том, что есть надежды вылечить 4 детей с наследственным заболеванием, вызванным мутацией в ферменте , участвующем в синтезе допамина - важного нейромедиатора. Дети с таким заболеванием страдают AADC (aromatic L-amino acid decarboxylase deficiency), и обычно умирают в раннем детстве.

Ученые Флоридского университета опубликовали пресс-релиз, где говорят о значительных улучшений в состоянии больных детей они добились после внутричерепной инфекции рекомбинантным адено-ассоциированным вирусом с нужным геном (такие вирусы считаются безопасными, и на сегодня являются одной из самых перспективных способов доставки генов в клетки и органы).

До терапии дети почти были не способна двигаться. Сегодня они уже могут делать довольно сложные движения, вплоть до попытки встать (немыслимое для таких больных), а также начали набирать вес и вообще радоваться жизни (фото сверху).

По материалам Биомолекула. Телетайп.